A FDA aproba a primeira terapia LA con factor VIII para a hemofilia A

Anteriormente coñecido como efanesoctocog alfa, ALTUVIIIO™ unha vez á semana está indicado para a profilaxe de rutina e o tratamento a demanda para controlar os episodios hemorrágicos en adultos e nenos con hemofilia A.

A Administración de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, polas súas siglas en inglés) aprobou o factor antihemofílico (recombinante) unha vez á semana, a proteína de fusión Fc-VWF-XTEN-ehtl (ALTUVIIIO),™ unha terapia de substitución de factor VIII altamente sostida da súa clase para adultos e nenos con hemofilia A.

Desenvolta conxuntamente por Sanofi e Sobi, a terapia é o primeiro e único tratamento que ofrece niveis normais a case normais de actividade do factor e reducións significativas nas hemorraxias cunha dose semanal, segundo o comunicado de prensa.

“Esta aprobación marca un avance clínico importante para a comunidade de hemofilia porque temos unha opción que pode lograr niveis máis altos de actividade do factor cunha soa dose semanal simplificada”, dixo Lynn Malec, MD, Directora Médica do Centro Integral de Trastornos da Coagulación e Investigadora Asociada do Instituto de Investigación do Sangue Versiti no comunicado. “Ao manter altos niveis de actividade de factor durante toda a semana, os pacientes poden confiar na protección contra hemorraxias que ofrece ALTUVIIIO“.

Anteriormente coñecida como efanesoctocog alfa, a terapia está indicada para a profilaxe de rutina e o tratamento a demanda para controlar os episodios hemorrágicos, así como para o manexo perioperatorio para adultos e nenos con hemofilia A. A súa aprobación da FDA baseouse en datos publicados recentemente do estudo pivotal XTEND-1 fase 3.

Os resultados do estudo suxiren que a profilaxe con terapia unha vez á semana cumpriu co criterio de valoración primario e proporcionou unha protección significativa contra o sangrado para as persoas con hemofilia A grave. Os datos mostraron unha taxa media anual de hemorraxia de 0,70 (intervalo de confianza [IC] do 95%, 0,5 a 1,0) e unha taxa mediana de 0,0.

Ademais, a terapia cumpriu co segundo criterio de valoración crave cunha redución significativa do 77% na taxa de hemorraxia anual versus a profilaxe previa con factor baseada nunha comparación intrapaciente (IC do 95%, 58% – 87%) e a prevención de hemorraxias articulares. O tratamento citado no comunicado proporcionou unha resolución do 100% das articulacións obxectivo e unha actividade media do factor VIII superior ao 40% durante a maior parte da semana e superior ao 10% no día 7.

Os resultados do estudo indican ademais que o axente foi ben tolerado e non se detectou o desenvolvemento de inhibidores do factor VIII, aínda que a liberación sinalou que é posible despois da administración da terapia.

Os datos provisionais do ensaio XTEND-Kids en curso mostraron que os nenos menores de 12 anos que recibiron terapia unha vez á semana durante 26 semanas (n = 23) experimentaron unha taxa media anual de sangrado de 0,5 (IC do 95%, 0,2 a 1,3) e unha taxa mediana de 0. Os resultados completos anticípanse nunha futura reunión médica, segundo a compañía.

No comunicado, Paul Hudson, director executivo de Sanofi, sinalou que a aprobación da terapia pode permitir aos pacientes e médicos reconsiderar vivir con hemofilia.

“Os altos niveis sostidos de actividade dos factores que se poden lograr con ALTUVIIIO teñen o potencial de cambiar o panorama da hemofilia”, dixo Hudson. “Por primeira vez, cunha dose dunha vez á semana, a poderosa protección contra o sangrado é unha realidade para os pacientes”.

A solicitude para a terapia foi avaliada pola FDA baixo Revisión Prioritaria e anteriormente outorgóuselle a designación de Terapia Innovadora en maio de 2022, a designación de Vía Rápida en febreiro de 2021 e a designación de Medicamento Orfo en agosto de 2017.

Noticia tomada da páxina web de Fedhemo, 2 de marzo de 2023. Ligazón