AGADHEMO celebra la administración del primero tratamiento con terapia xénica para la hemofilia B grave en Galicia

Esta nueva terapia supone un avance histórico que permite al organismo producir su propio factor de coagulación, reduciendo los sangrados y mejorando significativamente la calidad de vida de las personas afectadas.

Vigo, 19 de junio de 2025. La Asociación Gallega de Hemofilia (AGADHEMO), en colaboración con la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO1), celebra un hito histórico en el ámbito de la salud en Galicia: la administración, por primera vez en España, de un tratamiento de terapia xénica a un paciente con hemofilia B grave en el Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo.

Este tratamiento innovador consiste en una única infusión (“one shot”) que introduce una copia funcional del gen responsable de la producción del factor IX, deficiente en las personas con hemofilia B. La terapia permite que el propio hígado del paciente comience a producir este factor de forma sostenida, sin necesidad de infusiones periódicas, lo que marca una nueva era en el abordaje de esta enfermedad 3.

"Desde AGADHEMO celebramos con gran satisfacción que Galicia sea pionera en la administración de esta terapia xénica, que marca un antes y un después en la vida de las personas con hemofilia B. Es una esperanza real para los pacientes, que ahora pueden aspirar a una mejora significativa en su calidad de vida sin la carga de los tratamientos continuos" Destacó Laura Quintas, vicepresidenta de la entidad.

"Celebramos que el Sergas #apostar por la innovación y confiamos en que este sea el inicio de un compromiso más amplio con las enfermedades raras y con los tratamientos avanzados que verdaderamente transforman vidas", añadió.

Un avance médico para una enfermedad rara

La hemofilia B es un trastorno congénito y minoritario de la coagulación, causado por una alteración genética que impide al organismo producir adecuadamente el factor IX. Su prevalencia es de 1 caso por cada 50.000 nacimientos varones, con una estimación de 319 personas afectadas en España 2 y 51 en Galicia.

Las personas con hemofilia B grave sufren hemorragias internas frecuentes, especialmente en las articulaciones, lo que puede provocar dolor crónico, limitaciones funcionales y deterioro progresivo de la movilidad. Estas complicaciones físicas afectan también el bienestar emocional, generando una elevada carga psicológica asociada al miedo al sangrado, al dolor recurrente y a la dependencia de tratamientos intravenosos frecuentes.

Beneficios clínicos, funcionales y emocionales

La terapia xénica supone una solución a largo plazo. Al favorecer la producción autónoma del factor IX, reduce significativamente la frecuencia de los sangrados, mejora la funcionalidad articular y disminuye el dolor crónico. Además, permite una vida más activa y con menos restricciones, reduciendo la dependencia hospitalaria y mejorando la autonomía personal.

El Dr. Manuel Rodríguez López, hematólogo del Hospital Álvaro Cunqueiro, destacó el importante que es para la comunidad de personas con hemofilia, en este caso B, la posibilidad de acceder la estas terapias tan novidosas y prometedoras, esperando que se garantice la equidad en el acceso en todo el territorio y quiso destacar también el papel llave jugado tanto pela Jefa del Servicio de Hematología del HAC, la Dra. Carmen Albo López cómo de la jefa de la Farmacia, la Dra. Noemí López de Castro y la Dra. Isabel Garcia Serranillos y el gerente, el Dr. Puente. Sin todos ellos, sin su sensibilidad e implicación habría sido imposible alcanzar este hecho histórico.

Galicia, referente en la incorporación de terapias avanzadas

Con esta primera administración, Galicia se sitúa a la vanguardia en el uso de terapias avanzadas para enfermedades raras. Esta intervención marca un punto de inflexión en la atención sanitaria a las personas con hemofilia B y ejemplifica el compromiso del sistema público con la innovación biomédica.

Desde AGADHEMO, reiteramos nuestra disposición para seguir colaborando con las instituciones sanitarias y con los profesionales clínicos para garantizar el acceso equitativo a tratamientos que mejoren la vida de las personas con coagulopatías congénitas.

AGADHEMO

AGADHEMO, se constituye como entidad autonómica en el 1988 con el fin de representar y defender los derechos de las personas con esta y otras Coagulopatías Congénitas en Galicia .Forma parte de la Federación Española de Hemofilia y de la Confederación Gallega de Personas con Discapacidad (COGAMI). Es una entidad declarada de Utilidad Pública desde el año 2010.

En Galicia, más de 500 personas viven con hemofilia La y B u otras coagulopatías congénitas. Estas enfermedades precisan de un tratamiento continuo que permita prevenir y controlar los episodios de sangrado, por lo que el acompañamiento médico, familiar y asociativo resulta clave.

Contacto:

Laura Quintas : xestion@hemofiliagalicia.com

📞 Teléfono: 661 558 420

🌐 Web: www.hemofiliagalicia.com

Referencias

  1. Nota de prensa Fedhemo-RFVE. https://fedhemo.com/fedhemo-y-la-rfve-celebran-el-primer-paciente-tratado-con-terapia-genica-para-la-hemofilia-b-grave-en-galicia/
  2. Federación Española de personas con Hemofilia (Fedhemo). (2024, 27 de septiembre). El Ministerio de Sanidad aprueba la financiación de la primera terapia génica en hemofilia B en España. https://fedhemo.com/hoy-se-ha-aprobado-la-primera-terapia-genica-para-personas-con-hemofilia-b-en-espana/
  3. Ministerio de Sanidad. (2024, marzo). Informe público de evaluación de HEMGENIX®® (etranacogén dezaparvovec). https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/informesPublicos/docs/InformePublicoHEMGENIX®.pdf

AGADHEMO pone a la venta su Lotería de Navidad 2024

Un año más @Agadhemo pone a la venta lotería para el sorteo de Navidad que se celebrará el 22 de diciembre.

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Congreso Mundial de Hemofilia 21-24 Abril

La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) y a Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) dan la bienvenida a la comunidad mundial de trastornos de la coagulación al Congreso Mundial 2024 de la FMH, el cual tendrá lugar en Madrid, España, del 21 al 24 de abril 2024.

Este evento será la reunión internacional más completa sobre trastornos de la coagulación en 2024, y reunirá en un solo lugar a personas con trastornos de la coagulación y otras partes interesadas. El Congreso se llevará a cabo en el Recinto Ferial de IFEMA Madrid, una sede de primera clase, en una ciudad cosmopolita fácilmente accesible para viajeros internacionales.

Para más información:

Consulta la página del congreso : https://wfh.org/es/congreso/

O en la web de Fedhemo: https://fedhemo.com/event/congreso-mundial-fmh-2024/

AGADHEMO pone a la venta su Lotería de Navidad 2023

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Llama y resérvala en el 📞 986281960 (Horario de maña)  o en    📩 Info@hemofiliagalicia.com

O pregunta por los puntos de venta Info@hemofiliagalicia.com

Presenta tu candidatura para los Premios Duquesa de Soria 2023 de RFVE

Para participar debes enviar tu trabajo antes del 2 de octubre de 2023 a las 10:00 hora española, a la Real Fundación Victoria Eugenia, al correo de rfve@rfve.org

Tras dos años de espera, vuelven los Premios Duquesa de Soria  Desde ahora y hasta el próximo 2 de octubre podrás enviar tu trabajo y formar parte de los galardones más importantes de la fundación.

Premio Internacional de Investigación sobre coagulopatías congénitas “Duquesa de Soria”

Se convoca con el fin de premiar trabajos originales e inéditos realizados en España o en el extranjero por autores de cualquier nacionalidad. Está dotado con una cantidad de 10.000€ y será valorado por un jurado de reconocido prestigio e independiente del Comité Científico.

Ayudas a proyectos de investigación

Además del Premio “Duquesa de Soria”, la Real Fundación Victoria Eugenia presenta una convocatoria para la concesión de ayudas a proyectos de investigación relacionados con las coagulopatías congénitas (proyectos a realizar), llevados a cabo por profesionales sanitarios y de carácter multidisciplinar en tres campos de acción:

Premio al proyecto de investigación en medicina básica. Dirigido a investigadores que desarrollen una labor de investigación básica orientada a la obtención de conocimiento con posible translacionalidad a la práctica clínica en el futuro.

Premio al proyecto de investigación en medicina clínica. Dirigido a investigadores que desarrollen su labor investigadora sobre humanos, a cualquier nivel metodológico, en el diagnóstico, tratamiento o evaluación de pacientes con coagulopatías congénitas.

Premio al proyecto de investigación en medicina multidisciplinar. Dirigido a investigadores que desarrollen su labor investigadora sobre humanos, a cualquier nivel metodológico, en aspectos psicosociales, musculoesqueléticos u ortopédicos.

En cada categoría de ayudas, el premio consiste en una cuantía de 3.000 euros.

La entrega del Premio Internacional de Investigación sobre coagulopatías congénitas “Duquesa de Soria” y de las Ayudas a proyectos de Investigación, se efectuará en el acto de entrega de los premios, a celebrar el viernes 24 de noviembre de 2023 en el Aula 1 de CaixaForum Madrid.

Si quieres apuntarte, consulta aquí las bases.

El Congreso Mundial de la FMH llegará a Madrid en 2024

11 MAY-WFH

Este evento será el evento internacional más completo sobre trastornos de la coagulación en 2024 y reunirá a personas con trastornos de la coagulación y otras partes interesadas en un solo lugar. El Congreso tendrá lugar en el Centro de Convenciones IFEMA en Madrid, un lugar de clase mundial en una ciudad de clase mundial que es fácilmente accesible para los viajeros internacionales. En nombre de la FMH y de la comunidad mundial de trastornos de la coagulación, nos complace darles la bienvenida nuevamente a las reuniones presenciales para brindarles una oportunidad incomparable de conectarse, aprender y colaborar.
Si usted es una persona con un trastorno hemorrágico, un miembro de la familia, un profesional de la salud, un investigador, un legislador, un defensor o un miembro de la industria, ¡el Congreso es para usted! El programa cubrirá los últimos desarrollos e innovaciones en nuestro campo, desde problemas de atención médica hasta los desafíos futuros para el manejo y tratamiento de la hemofilia, la enfermedad de Von Willebrand, las deficiencias de factores raros y los trastornos plaquetarios hereditarios. Este aspecto del Congreso, de reunir a los mejores y más brillantes en nuestro campo en un solo lugar, es fundamental para fomentar nuevas ideas y enfoques.
Su participación en el Congreso Mundial 2024 de la FMH ayudará a la FMH a continuar ofreciendo los programas y eventos que son tan críticos para nuestra comunidad, especialmente en países con recursos limitados. Por lo tanto, únase a nosotros como delegado, orador, voluntario o patrocinador y sea parte de este emocionante evento. Marcarás la diferencia con solo venir y establecer contactos con otros profesionales. Aquí podéis ver la presentación del Presidente de Fedhemo, Daniel-Aníbal Garcia Diego https://fedhemo.com/el-congreso-mundial-de-la-fmh-llegara-a-madrid-en-2024/

Fedhemo celebra LII Asamblea Nacional Y XXIX Simposio Médico Social en Toledo

Más de 300 personas se dieron cita en Toledo para celebrar la LII Asamblea Nacional y XXIX Simposio Médico Social

Fedhemo inauguró en Toledo su Delegación de Castilla la Mancha en mes de noviembre dando asistencia a las personas con coagulopatías en esta comunidad

Sin duda, abril es el mes de las coagulopatías, tras revindicar el lunes 17 de abril el Día Mundial de la Hemofilia, continuamos con la LII Asamblea Nacional y XXIX Simposio Médico Social. Un evento que ha durado desde el 21 de abril (viernes) hasta 23 de abril (domingo) en la ciudad castellanomanchega de Toledo, donde se encuentra la nueva delegación de Fedhemo en Castilla la Mancha.

Este evento ha reunido a más de 300 personas con hemofilia y otras coagulopatías y profesionales sanitarios, de todo el territorio Nacional, bajo el lema “(R)Evolución”, siendo el evento más con concurrido tras la pandemia, con una asistencia de más de 300 personas.

Empezábamos con el Bloque I sobre Terapia Génica, mesa que moderó la Dra. Sonia Herrero Martín, presidenta de la Sociedad Castellano Manchega de Hematología y donde pudimos escuchar tanto al Dr. Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario La Paz (Madrid) sobre “Terapia Génica en Hemofilia A” como al Dr. Manuel Rodríguez, unidad de Trombosis y Hemostasia del Hospital de Cunqueiro (Vigo) sobre “Terapia Génica en Hemofilia B y otras coagulopatías”. El Dr. Jiménez hizo una revisión histórica sobre la evolución de la Terapia Génica destacando en los años 80 cuando se empezaba a hablar de los beneficios de la secuenciación de los genes de los factores de la coagulación. Se centró en las peculiaridades de la Terapia génica para personas con hemofilia A y en los avances terapéuticas al respecto. En cuanto a la Terapia Génica en hemofilia B, el Dr.Rodríguez, nos explicó cómo funciona esta terapia en las personas con hemofilia B, adelantando los grandes resultados. También, en esta mesa, se puso de manifiesto el reto de la financiación te la terapia génica y el acceso en las Comunidades Autónomas.

Avanzamos con Bloque II, sobre “Otras coagulopatías”, moderado por el Dr. Jorge Cuesta Tovar, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Toledo. La Dra. Olga Benítez Hidalgo, de la Unidad de Hemofilia y otras coagulopatías congénitas del Servicio de Hematología y hemoterapia en el Hospital Universitario Vall d’Hebron, Barcelona, hizo una “Revisión de los tratamientos en otras coagulopatías con especial énfasis en mujeres con coagulopatías”. Sobre la Enfermedad de von Willebrand, la Dra. Benítez explicó su diagnóstico y tratamiento, destacando que es la coagulopatía hemorrágica congénita más frecuente, con una prevalencia del 1%. Sobre los déficits de factores de la coagulación poco frecuentes, comentó que su baja prevalencia puede dificultar el diagnóstico y tratamiento adecuado. Continuó repasando los artículos “Sexism in the management of bleeding disordes”, “Women and girls with haemophilia: Lessons learned” y la tercera edición de la Guia para el tratamiento de la hemofilia de la Federación Mundial de Hemofilia, donde se especifica que “ las portadoras de hemofilia con niveles bajos de factor deberían recibir tratamiento y manejo clínico igual al que reciben los varones con hemofilia”. La Dra. Benítez continuó explicando el sangrado menstrual abundante y la importancia de identificarlo y termino su sesión con información para el asesoramiento reproductivo.

Para finalizar una mañana de charlas interesantes e informativas, el Bloque III estuvo enfocado aspectos sociales. El responsable del Área de Cohesión Social y Coordinación Sociosanitaria de COCEMFE, Alejandro Fernández García , acompañado como moderador del presidente de Fedhemo, Daniel-Aníbal García Diego, aclararon dudas sobre “El Nuevo Baremo de Discapacidad” , el Real Decreto 888/2022, que entró en vigor el 20 de abril del 2023. Un nuevo baremo donde se pasa a valorar teniendo en cuenta nuevos enfoques donde cobran más importancia los Factores Sociales.

Por la tarde, se celebraron las sesiones paralelas: “Avances terapéuticos VIH /VHC” impartida por Dr. Vicente Soriano, UNIR Health Sciences School & Medical Center (Madrid) y moderada por Dr. Agustín Rodríguez Alén, del servicio de Hematología de Toledo y “Hábitos de vida saludables: Nutrición y actividad física” dad por la dietista-nutricionista integrativa, Carmen Martín, acompañada como moderador el Presidente de la Real Fundación Victoria Eugenia, David Silva Gómez.

Finalizaba este encuentro con la Asamblea Nacional donde se aprobaron puntos importantes como la Memoria de Gestión y cuentas anuales de Fedhemo y se informó sobre celebración del Congreso Mundial de la Federación Mundial de Hemofilia en Madrid, en el año 2024. Se cerró la Asamblea con una nueva Comisión Permanente que se pone al frente de Fedhemo estos cuatro años. Sin duda finalizaba esta semana intensa y activa dentro del mundo de las coagulopatías con planes y actividades para el futuro.

En caso de querer saber, os invitamos a que nos sigáis en redes sociales y estéis atentos al hashtag #HemoToledo

¡ Nos vemos el año que viene !

Noticia tomada de la  página web de Fedhemo 27 de abril de 2023 https://fedhemo.com/fedhemo-celebra-lii-asamblea-nacional-y-xxix-simposio-medico-social-en-toledo/

La FDA aprueba la primera terapia LA con factor VIII para la hemofilia A

Anteriormente conocido como efanesoctocog alfa, ALTUVIIIO™ una vez a la semana está indicado para la profilaxis de rutina y el tratamiento a demanda para controlar los episodios hemorrágicos en adultos y niños con hemofilia A.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el factor antihemofílico (recombinante) una vez a la semana, la proteína de fusión Fc-VWF-XTEN-ehtl (ALTUVIIIO),™ una terapia de reemplazo de factor VIII altamente sostenida de su clase para adultos y niños con hemofilia A.

Desarrollada conjuntamente por Sanofi y Sobi, la terapia es el primer y único tratamiento que ofrece niveles normales a casi normales de actividad del factor y reducciones significativas en las hemorragias con una dosis semanal, según el comunicado de prensa.

“Esta aprobación marca un avance clínico importante para la comunidad de hemofilia porque tenemos una opción que puede lograr niveles más altos de actividad del factor con una sola dosis semanal simplificada”, dijo Lynn Malec, MD, Directora Médica del Centro Integral de Trastornos de la Coagulación e Investigadora Asociada del Instituto de Investigación de la Sangre Versiti en el comunicado. “Al mantener altos niveles de actividad de factor durante toda la semana, los pacientes pueden confiar en la protección contra hemorragias que ofrece ALTUVIIIO“.

Anteriormente conocida como efanesoctocog alfa, la terapia está indicada para la profilaxis de rutina y el tratamiento a demanda para controlar los episodios hemorrágicos, así como para el manejo perioperatorio para adultos y niños con hemofilia A. Su aprobación de la FDA se basó en datos publicados recientemente del estudio pivotal XTEND-1 fase 3.

Los resultados del estudio sugieren que la profilaxis con terapia una vez a la semana cumplió con el criterio de valoración primario y proporcionó una protección significativa contra el sangrado para las personas con hemofilia A grave. Los datos mostraron una tasa media anual de hemorragia de 0,70 (intervalo de confianza [IC] del 95%, 0,5 a 1,0) y una tasa mediana de 0,0.

Además, la terapia cumplió con el segundo criterio de valoración clave con una reducción significativa del 77% en la tasa de hemorragia anual versus la profilaxis previa con factor basada en una comparación intrapaciente (IC del 95%, 58% – 87%) y la prevención de hemorragias articulares. El tratamiento citado en el comunicado proporcionó una resolución del 100% de las articulaciones objetivo y una actividad media del factor VIII superior al 40% durante la mayor parte de la semana y superior al 10% en el día 7.

Los resultados del estudio indican además que el agente fue bien tolerado y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII, aunque la liberación señaló que es posible después de la administración de la terapia.

Los datos provisionales del ensayo XTEND-Kids en curso mostraron que los niños menores de 12 años que recibieron terapia una vez a la semana durante 26 semanas (n = 23) experimentaron una tasa media anual de sangrado de 0,5 (IC del 95%, 0,2 a 1,3) y una tasa mediana de 0. Los resultados completos se anticipan en una futura reunión médica, según la compañía.

En el comunicado, Paul Hudson, director ejecutivo de Sanofi, señaló que la aprobación de la terapia puede permitir a los pacientes y médicos reconsiderar vivir con hemofilia.

“Los altos niveles sostenidos de actividad de los factores que se pueden lograr con ALTUVIIIO tienen el potencial de cambiar el panorama de la hemofilia”, dijo Hudson. “Por primera vez, con una dosis de una vez a la semana, la poderosa protección contra el sangrado es una realidad para los pacientes”.

La solicitud para la terapia fue evaluada por la FDA bajo Revisión Prioritaria y anteriormente se le otorgó la designación de Terapia Innovadora en mayo de 2022, la designación de Vía Rápida en febrero de 2021 y la designación de Medicamento Huérfano en agosto de 2017.

Noticia tomada de la página web de Fedhemo, 2 de marzo de 2023. Enlace

La Federación Española de Hemofilia y la Real Fundación Victoria Eugenia en colaboración con Takeda, lanzan la Guía: “Tomar decisiones juntos”

Nueva guía lanzada de la mano de Fedhemo con RFVE en colaboración de Takeda para ayudar a los profesionales sanitarios y pacientes con coagulopatías.

Desde la Federación Española de Hemofilia con la Real Fundación Victoria Eugenia y en colaboración de Takeda Pharmaceutical Company hemos lanzado una guía de ayuda al paciente y especialistas de la salud a la hora de tomar decisiones de un tratamiento para coagulopatías.

El objeto de esta guía es apoyar en la toma de decisiones sobre el cuidado y tratamiento de una persona con coagulopatía con la colaboración de los profesionales sanitarios que le atiendan.

En su interior cuenta con consejos que pueden servir tanto para guiarte a preparar tus citas médicas como para saber qué es lo más importante que debes decir al profesional de hematología que sea valioso y ayude a tu salud.

Así bien, entre sus páginas quedan plasmados una serie de consejos para ayudar a preparar las citas médicas, valorar qué es lo más importante a comentar con el profesional de hematología, y, en definitiva, aprovechar el tiempo que se tiene en consulta, partiendo de la premisa de que trabajar de manera conjunta y acordar un plan de cuidados y tratamiento, es indispensable para satisfacer las necesidades del paciente y asegurar un buen estilo de vida.

Los contenidos se dividen en cuatro apartados que aluden directamente al paciente:

· Explicar qué es lo más importante para ti en tu vida diaria.

· Comunicar qué es lo que quieres conseguir con tu cuidado y tratamiento.

· Examinar cuáles son las opciones de cuidado y tratamiento apropiadas en tu caso.

· Poner al día a los profesionales sanitarios sobre posibles cambios en tu salud.

Si quieres puedes descargar la propia guía, pincha aquí para poder acceder: Enlace

La Federación Mundial de Hemofilia publica la 3ª edición de las Guías para el Tratamiento de la Hemofilia

La tercera edición de la Guía para el manejo de la hemofilia de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) ya está disponible en español. La guía ofrece información actualizada y recomendaciones prácticas sobre el diagnóstico y el tratamento de la hemofilia, incluso el manejo de complicaciones musculoesqueléticas e inhibidores, actualizaciones sobre diagnóstico de laboratorio y valoraciones genéticas, así como novas recomendaciones sobre valoración de resultados. Aunque la publicación está dirigida principalmente a profesionales de la salud, estas guías también pueden ser muy útiles para pacientes y organizaciones sociales que apoyan a pacientes con hemofilia.

https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1967.pdf