AGADHEMO celebra a administración do primeiro tratamento con terapia xénica para a hemofilia B grave en Galiciaxuño 19 2025


Esta nova terapia supón un avance histórico que permite ao organismo producir o seu propio factor de coagulación, reducindo os sangrados e mellorando significativamente a calidade de vida das persoas afectadas.

Vigo, 19 de xuño de 2025. A Asociación Galega de Hemofilia (AGADHEMO), en colaboración coa Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO1), celebra un fito histórico no ámbito da saúde en Galicia: a administración, por primeira vez en España, dun tratamento de terapia xénica a un paciente con hemofilia B grave no Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo.

Este tratamento innovador consiste nunha única infusión (“one shot”) que introduce unha copia funcional do xene responsable da produción do factor IX, deficiente nas persoas con hemofilia B. A terapia permite que o propio fígado do paciente comece a producir este factor de forma sostida, sen necesidade de infusións periódicas, o que marca unha nova era na abordaxe desta enfermidade 3.

"Dende AGADHEMO celebramos con gran satisfacción que Galicia sexa pioneira na administración desta terapia xénica, que marca un antes e un despois na vida das persoas con hemofilia B. É unha esperanza real para os pacientes, que agora poden aspirar a unha mellora significativa na súa calidade de vida sen a carga dos tratamentos continuos" Destacou Laura Quintas, vicepresidenta da entidade.

"Celebramos que o Sergas aposte pola innovación e confiamos en que este sexa o inicio dun compromiso máis amplo coas enfermidades raras e cos tratamentos avanzados que verdadeiramente transforman vidas", engadiu.

Un avance médico para unha enfermidade rara

A hemofilia B é un trastorno conxénito e minoritario da coagulación, causado por unha alteración xenética que impide ao organismo producir adecuadamente o factor IX. A súa prevalencia é de 1 caso por cada 50.000 nacementos varóns, cunha estimación de 319 persoas afectadas en España 2 e 51 en Galicia.

As persoas con hemofilia B grave sofren hemorraxias internas frecuentes, especialmente nas articulacións, o que pode provocar dor crónica, limitacións funcionais e deterioro progresivo da mobilidade. Estas complicacións físicas afectan tamén o benestar emocional, xerando unha elevada carga psicolóxica asociada ao medo ao sangrado, á dor recorrente e á dependencia de tratamentos intravenosos frecuentes.

Beneficios clínicos, funcionais e emocionais

A terapia xénica supón unha solución a longo prazo. Ao favorecer a produción autónoma do factor IX, reduce significativamente a frecuencia dos sangrados, mellora a funcionalidade articular e diminúe a dor crónica. Ademais, permite unha vida máis activa e con menos restricións, reducindo a dependencia hospitalaria e mellorando a autonomía persoal.

O Dr. Manuel Rodríguez López, hematólogo do Hospital Álvaro Cunqueiro, destacou o importante que é para a comunidade de persoas con hemofilia, neste caso B, a posibilidade de acceder a estas terapias tan novidosas e prometedoras, esperando que se garanta a equidade no acceso en todo o territorio e quixo destacar tamén o papel chave xogado tanto pela Xefa do Servicio de Hematoloxía do HAC, a Dra. Carmen Albo López como da xefa da Farmacia, a Dra. Noemí López de Castro e a Dra. Isabel Garcia Serranillos e o xerente, o Dr. Puente. Sen todos eles, sen a súa sensibilidade e implicación tería sido imposible acadar este feito histórico.

Galicia, referente na incorporación de terapias avanzadas

Con esta primeira administración, Galicia sitúase á vangarda no uso de terapias avanzadas para enfermidades raras. Esta intervención marca un punto de inflexión na atención sanitaria ás persoas con hemofilia B e exemplifica o compromiso do sistema público coa innovación biomédica.

Desde AGADHEMO, reiteramos a nosa disposición para seguir colaborando coas institucións sanitarias e cos profesionais clínicos para garantir o acceso equitativo a tratamentos que melloren a vida das persoas con coagulopatías conxénitas.

AGADHEMO

AGADHEMO, constitúese como entidade autonómica no 1988 co fin de representar e defender os dereitos das persoas con esta e outras Coagulopatías Conxénitas en Galicia .Forma parte da Federación Española de Hemofilia e da Confederación Galega de Persoas con Discapacidade (COGAMI). É unha entidade declarada de Utilidade Pública desde o ano 2010.

En Galicia, máis de 500 persoas viven con hemofilia A e B ou outras coagulopatías conxénitas. Estas enfermidades precisan dun tratamento continuo que permita previr e controlar os episodios de sangrado, polo que o acompañamento médico, familiar e asociativo resulta clave.

Contacto:

Laura Quintas : xestion@hemofiliagalicia.com

📞 Teléfono: 661 558 420

🌐 Web: www.hemofiliagalicia.com

Referencias

Ministerio de Sanidad. (2024, marzo). Informe público de evaluación de HEMGENIX®® (etranacogén dezaparvovec). https://www.sanidad.gob.es/areas/farmacia/precios/comisionInteministerial/informesPublicos/docs/InformePublicoHEMGENIX®.pdf

Nota de prensa Fedhemo-RFVE. https://fedhemo.com/fedhemo-y-la-rfve-celebran-el-primer-paciente-tratado-con-terapia-genica-para-la-hemofilia-b-grave-en-galicia/

Federación Española de personas con Hemofilia (Fedhemo). (2024, 27 de septiembre). El Ministerio de Sanidad aprueba la financiación de la primera terapia génica en hemofilia B en España. https://fedhemo.com/hoy-se-ha-aprobado-la-primera-terapia-genica-para-personas-con-hemofilia-b-en-espana/

AGADHEMO pon a venda a súa Lotería de Nadal 2024

Un ano mais @Agadhemo pon  a venda lotería para o sorteo de Nadal que se celebrará o 22 de decembro. Este ano xogamos co número 83.435

Vala perder?

Chama e reserva no 📞+34 671 66 07 04 (Horario de maña)  ou o pregunta polos puntos de venda 📩 Info@hemofiliagalicia.com

Congreso Mundial de Hemofilia 21-24 Abril

A Federación Mundial de Hemofilia (FMH) e a Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) teñen o gusto de dar a benvida á comunidade mundial de trastornos da coagulación ao Congreso Mundial 2024 da FMH, o cal terá lugar en Madrid, España, do 21 ao 24 de abril 2024.

Este evento será a reunión internacional máis completa sobre trastornos da coagulación en 2024, e reunirá nun só lugar a persoas con trastornos da coagulación e outras partes interesadas. O Congreso levará a cabo no Recinto Feiral de IFEMA Madrid, unha sede de primeira clase, nunha cidade cosmopolita facilmente accesible para viaxeiros internacionais.

Para máis información:

Consulta a páxina do congreso : https://wfh.org/es/congreso/

Ou a web de Fedhemo: https://fedhemo.com/event/congreso-mundial-fmh-2024/

AGADHEMO pon a venda a súa Lotería de Nadal 2023

Un ano mais @Agadhemo pon  a venda lotería para o sorteo de Nadal que se celebrará o 22 de decembro. Este ano xogamos co número 81.026

Vala perder?

Chama e reserva no 📞 986281960 (Horario de maña)  ou no   📩 Info@hemofiliagalicia.com así

Ou pregunta polos puntos de venda Info@hemofiliagalicia.com

Presenta a túa candidatura para os Premios Duquesa de Soria 2023 de RFVE

Para participar debes enviar o teu traballo antes do 2 de outubro de 2023 ás 10:00 hora española, á Real Fundación Vitoria Eugenia, ao correo de rfve@rfve.org

Tras dous anos de espera, volven os Premios Duquesa de Soria  Desde agora e ata o próximo 2 de outubro poderás enviar o teu traballo e formar parte dos galardóns máis importantes da fundación.

Premio Internacional de Investigación sobre coagulopatías conxénitas “Duquesa de Soria”

Convócase co fin de premiar traballos orixinais e inéditos realizados en España ou no estranxeiro por autores de calquera nacionalidade. Está dotado cunha cantidade de 10.000€ e será valorado por un xurado de recoñecido prestixio e independente do Comité Científico.

Axudas a proxectos de investigación

Ademais do Premio “Duquesa de Soria”, a Real Fundación Vitoria Eugenia presenta unha convocatoria para a concesión de axudas a proxectos de investigación relacionados coas coagulopatías conxénitas (proxectos a realizar), levados a cabo por profesionais sanitarios e de carácter multidisciplinar en tres campos de acción:

Premio ao proxecto de investigación en medicina básica. Dirixido a investigadores que desenvolvan un labor de investigación básica orientada á obtención de coñecemento con posible translacionalidade á práctica clínica no futuro.

Premio ao proxecto de investigación en medicina clínica. Dirixido a investigadores que desenvolvan o seu labor investigador sobre humanos, a calquera nivel metodolóxico, no diagnóstico, tratamento ou avaliación de pacientes con coagulopatías conxénitas.

Premio ao proxecto de investigación en medicina multidisciplinar. Dirixido a investigadores que desenvolvan o seu labor investigador sobre humanos, a calquera nivel metodolóxico, en aspectos psicosociais, musculoesqueléticos ou ortopédicos.

En cada categoría de axudas, o premio consiste nunha contía de 3.000 euros.

A entrega do Premio Internacional de Investigación sobre coagulopatías conxénitas “Duquesa de Soria” e das Axudas a proxectos de Investigación, efectuarase no acto de entrega dos premios, a celebrar o venres 24 de novembro de 2023 na aula 1 de CaixaForum Madrid.

Se queres apuntarte, consulta acá as bases.

O Congreso Mundial da FMH chegará a Madrid en 2024

11 MAI-WFH

•           A Federación Mundial de Hemofilia (FMH) e A Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) comprácense en dar a benvida á comunidade mundial de trastornos da coagulación ao Congreso Mundial 2024 da FMH en Madrid, España, o próximo ano, do 21 ao 24 de abril

Este evento será o evento internacional máis completo sobre trastornos da coagulación en 2024 e reunirá a persoas con trastornos da coagulación e outras partes interesadas nun só lugar. O Congreso terá lugar no Centro de Convencións IFEMA en Madrid, un lugar de clase mundial nunha cidade de clase mundial que é facilmente accesible para os viaxeiros internacionais. En nome da FMH e da comunidade mundial de trastornos da coagulación, comprácenos darlles a benvida novamente ás reunións presenciais para brindarlles unha oportunidade incomparable de conectarse, aprender e colaborar.

Se vostede é unha persoa cun trastorno hemorrágico, un membro da familia, un profesional da saúde, un investigador, un lexislador, un defensor ou un membro da industria, o Congreso é para vostede! O programa cubrirá os últimos desenvolvementos e innovacións no noso campo, desde problemas de atención médica ata os desafíos futuros para o manexo e tratamento da hemofilia, a enfermidade de Von Willebrand, as deficiencias de factores raros e os trastornos plaquetarios hereditarios. Este aspecto do Congreso, de reunir aos mellores e máis brillantes no noso campo nun só lugar, é fundamental para fomentar novas ideas e enfoques.

A súa participación no Congreso Mundial 2024 da FMH axudará á FMH a continuar ofrecendo os programas e eventos que son tan críticos para a nosa comunidade, especialmente en países con recursos limitados. Por tanto, únase a nós como delegado, orador, voluntario ou patrocinador e sexa parte deste emocionante evento. Marcarás a diferenza con só vir e establecer contactos con outros profesionais.

Aquí podedes ver a presentación do Presidente de Fedhemo, Daniel-Aníbal Garcia Diego https://fedhemo.com/el-congreso-mundial-de-la-fmh-llegara-a-madrid-en-2024/

Fedhemo celebra LII Asemblea Nacional E XXIX Simposio Médico Social en Toledo

Máis de 300 persoas déronse cita en Toledo para celebrar a LII Asemblea Nacional e XXIX Simposio Médico Social

Fedhemo inaugurou en Toledo a súa Delegación de Castela a Mancha en mes de novembro dando asistencia ás persoas con coagulopatías nesta comunidade

Sen dúbida, abril é o mes das coagulopatías, tras revindicar o luns 17 de abril o Día Mundial da Hemofilia, continuamos coa LII Asemblea Nacional e XXIX Simposio Médico Social. Un evento que durou desde o 21 de abril (venres) ata o 23 de abril (domingo) na cidade castellanomanchega de Toledo, onde se atopa a nova delegación de Fedhemo en Castela a Mancha.

Este evento reuniu a máis de 300 persoas con hemofilia e outras coagulopatías e profesionais sanitarios, de todo o territorio Nacional, baixo o lema “(R)Evolución”, sendo o evento máis con concorrido tras a pandemia, cunha asistencia de máis de 300 persoas.

Empezabamos co Bloque I sobre Terapia Génica, mesa que moderou a Dra. Sonia Ferreiro Martín, presidenta da Sociedade Castelán Manchega de Hematoloxía e onde puidemos escoitar tanto ao Dr. Víctor Jiménez Yuste, xefe do Servizo de Hematoloxía e Hemoterapia do Hospital Universitario A Paz (Madrid) sobre “Terapia Génica en Hemofilia A” como ao Dr. Manuel Rodríguez, unidade de Trombose e Hemostasia do Hospital de Cunqueiro (Vigo) sobre “Terapia Génica en Hemofilia B e outras coagulopatías”. O Dr. Jiménez fixo unha revisión histórica sobre a evolución da Terapia Génica destacando nos anos 80 cando se empezaba a falar dos beneficios da secuenciación dos xenes dos factores da coagulación. Centrouse nas peculiaridades da Terapia génica para persoas con hemofilia A e nos avances terapéuticas respecto diso. En canto á Terapia Génica en hemofilia B, o Dr.Rodríguez, explicounos como funciona esta terapia nas persoas con hemofilia B, adiantando os grandes resultados. Tamén, nesta mesa, púxose de manifesto o reto do financiamento cha terapia génica e o acceso nas Comunidades Autónomas.

Avanzamos con Bloque II, sobre “Outras coagulopatías”, moderado polo Dr. Jorge Custa Tovar, xefe do Servizo de Hematoloxía do Hospital Universitario de Toledo. A Dra. Olga Benítez Hidalgo, da Unidade de Hemofilia e outras coagulopatías conxénitas do Servizo de Hematoloxía e hemoterapia no Hospital Universitario Vall d’Hebron, Barcelona, fixo unha “Revisión dos tratamentos noutras coagulopatías con especial énfase en mulleres con coagulopatías”. Sobre a Enfermidade de von Willebrand, a Dra. Benítez explicou o seu diagnóstico e tratamento, destacando que é a coagulopatía hemorrágica conxénita máis frecuente, cunha prevalencia do 1%. Sobre os déficits de factores da coagulación pouco frecuentes, comentou que a súa baixa prevalencia pode dificultar o diagnóstico e tratamento adecuado. Continuou repasando os artigos “Sexism in the management of bleeding disordes”, “Women and girls with haemophilia: Lessons learned” e a terceira edición da Guia para o tratamento da hemofilia da Federación Mundial de Hemofilia, onde se especifica que “ as portadoras de hemofilia con niveis baixos de factor deberían recibir tratamento e manexo clínico igual ao que reciben os homes con hemofilia”. A Dra. Benítez continuou explicando o sangrado menstrual abundante e a importancia de identificalo e termino a súa sesión con información para o asesoramento reprodutivo.

Para finalizar unha mañá de charlas interesantes e informativas, o Bloque III estivo enfocado aspectos sociais. A responsable da área de Cohesión Social e Coordinación Sociosanitaria de COCEMFE, Alejandro Fernández García , acompañado como moderador do presidente de Fedhemo, Daniel-Aníbal García Diego, aclararon dúbidas sobre “O Novo Baremo de Discapacidade” , o Real Decreto 888/2022, que entrou en vigor o 20 de abril do 2023. Un novo baremo onde se pasa a valorar @teniendo en cuenta novos enfoques onde cobran máis importancia os Factores Sociais.

Pola tarde, celebráronse as sesións paralelas: “Avances terapéuticos VIH /VHC” impartida por Dr. Vicente Soriano, UNIR Health Sciences School & Medical Center (Madrid) e moderada por Dr. Agustín Rodríguez Alén, do servizo de Hematoloxía de Toledo e “Hábitos de vida saudables: Nutrición e actividade física” dade pola dietista-nutricionista integrativa, Carmen Martín, acompañada como moderador o Presidente da Real Fundación Vitoria Eugenia, David Silva Gómez.

Finalizaba este encontro coa Asemblea Nacional onde se aprobaron puntos importantes como a Memoria de Xestión e contas anuais de Fedhemo e informouse sobre celebración do Congreso Mundial da Federación Mundial de Hemofilia en Madrid, no ano 2024. Pechouse a Asemblea cunha nova Comisión Permanente que se pon á fronte de Fedhemo estes catro anos. Sen dúbida finalizaba esta semana intensa e activa dentro do mundo das coagulopatías con plans e actividades para o futuro.

En caso de querer saber, convidámosvos a que nos sigades en redes sociais e esteades atentos ao hashtag #HemoToledo

 Vémonos o ano que vén !

Noticia tomada da  páxina web de Fedhemo 27 de abril de 2023

https://fedhemo.com/fedhemo-celebra-lii-asemblea-nacional-e-xxix-simposio-medico-social-en-toledo/

A FDA aproba a primeira terapia LA con factor VIII para a hemofilia A

Anteriormente coñecido como efanesoctocog alfa, ALTUVIIIO™ unha vez á semana está indicado para a profilaxe de rutina e o tratamento a demanda para controlar os episodios hemorrágicos en adultos e nenos con hemofilia A.

A Administración de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, polas súas siglas en inglés) aprobou o factor antihemofílico (recombinante) unha vez á semana, a proteína de fusión Fc-VWF-XTEN-ehtl (ALTUVIIIO),™ unha terapia de substitución de factor VIII altamente sostida da súa clase para adultos e nenos con hemofilia A.

Desenvolta conxuntamente por Sanofi e Sobi, a terapia é o primeiro e único tratamento que ofrece niveis normais a case normais de actividade do factor e reducións significativas nas hemorraxias cunha dose semanal, segundo o comunicado de prensa.

“Esta aprobación marca un avance clínico importante para a comunidade de hemofilia porque temos unha opción que pode lograr niveis máis altos de actividade do factor cunha soa dose semanal simplificada”, dixo Lynn Malec, MD, Directora Médica do Centro Integral de Trastornos da Coagulación e Investigadora Asociada do Instituto de Investigación do Sangue Versiti no comunicado. “Ao manter altos niveis de actividade de factor durante toda a semana, os pacientes poden confiar na protección contra hemorraxias que ofrece ALTUVIIIO“.

Anteriormente coñecida como efanesoctocog alfa, a terapia está indicada para a profilaxe de rutina e o tratamento a demanda para controlar os episodios hemorrágicos, así como para o manexo perioperatorio para adultos e nenos con hemofilia A. A súa aprobación da FDA baseouse en datos publicados recentemente do estudo pivotal XTEND-1 fase 3.

Os resultados do estudo suxiren que a profilaxe con terapia unha vez á semana cumpriu co criterio de valoración primario e proporcionou unha protección significativa contra o sangrado para as persoas con hemofilia A grave. Os datos mostraron unha taxa media anual de hemorraxia de 0,70 (intervalo de confianza [IC] do 95%, 0,5 a 1,0) e unha taxa mediana de 0,0.

Ademais, a terapia cumpriu co segundo criterio de valoración crave cunha redución significativa do 77% na taxa de hemorraxia anual versus a profilaxe previa con factor baseada nunha comparación intrapaciente (IC do 95%, 58% – 87%) e a prevención de hemorraxias articulares. O tratamento citado no comunicado proporcionou unha resolución do 100% das articulacións obxectivo e unha actividade media do factor VIII superior ao 40% durante a maior parte da semana e superior ao 10% no día 7.

Os resultados do estudo indican ademais que o axente foi ben tolerado e non se detectou o desenvolvemento de inhibidores do factor VIII, aínda que a liberación sinalou que é posible despois da administración da terapia.

Os datos provisionais do ensaio XTEND-Kids en curso mostraron que os nenos menores de 12 anos que recibiron terapia unha vez á semana durante 26 semanas (n = 23) experimentaron unha taxa media anual de sangrado de 0,5 (IC do 95%, 0,2 a 1,3) e unha taxa mediana de 0. Os resultados completos anticípanse nunha futura reunión médica, segundo a compañía.

No comunicado, Paul Hudson, director executivo de Sanofi, sinalou que a aprobación da terapia pode permitir aos pacientes e médicos reconsiderar vivir con hemofilia.

“Os altos niveis sostidos de actividade dos factores que se poden lograr con ALTUVIIIO teñen o potencial de cambiar o panorama da hemofilia”, dixo Hudson. “Por primeira vez, cunha dose dunha vez á semana, a poderosa protección contra o sangrado é unha realidade para os pacientes”.

A solicitude para a terapia foi avaliada pola FDA baixo Revisión Prioritaria e anteriormente outorgóuselle a designación de Terapia Innovadora en maio de 2022, a designación de Vía Rápida en febreiro de 2021 e a designación de Medicamento Orfo en agosto de 2017.

Noticia tomada da páxina web de Fedhemo, 2 de marzo de 2023. Ligazón

A Federación Española de Hemofilia e a Real Fundación Vitoria Eugenia en colaboración con Takeda, lanzan a Guía: “Tomar decisiones juntos”

Nova guía lanzada da man de Fedhemo con RFVE en colaboración de Takeda para axudar aos profesionais sanitarios e pacientes con coagulopatías.

Desde a Federación Española de Hemofilia coa Real Fundación Vitoria Eugenia e en colaboración de Takeda Pharmaceutical Company lanzamos unha guía de axuda ao paciente e especialistas da saúde á hora de tomar decisións dun tratamento para coagulopatías.

O obxecto desta guía é apoiar na toma de decisións sobre o coidado e tratamento dunha persoa con coagulopatía coa colaboración dos profesionais sanitarios que a atendan.

Na súa interior conta con consellos que poden servir tanto para guiarche a preparar as túas citas médicas como para saber que é o máis importante que debes dicir ao profesional de hematoloxía que sexa valioso e axude á túa saúde.

Así ben, entre as súas páxinas quedan plasmados unha serie de consellos para axudar a preparar as citas médicas, valorar que é o máis importante a comentar co profesional de hematoloxía, e, en definitiva, aproveitar o tempo que se ten en consulta, partindo da premisa de que traballar de maneira conxunta e acordar un plan de coidados e tratamento, é indispensable para satisfacer as necesidades do paciente e asegurar un bo estilo de vida.

Os contidos divídense en catro apartados que aluden directamente ao paciente:

· Explicar que é o máis importante para ti na túa vida diaria.

· Comunicar que é o que queres conseguir co teu coidado e tratamento.

· Examinar cales son as opcións de coidado e tratamento apropiadas no teu caso.

· Poñer ao día aos profesionais sanitarios sobre posibles cambios na túa saúde.

Se queres podes descargar a propia guía,pincha acá para poder acceder: Ligazón

A Federación Mundial de Hemofilia publica a 3ª edición das Guías para o Tratamiento da Hemofilia

A terceira edición da Guía para o manexo da hemofilia da Federación Mundial de Hemofilia ( FMH) xa está dispoñible en español. A guía ofrece información actualizada e recomendacións prácticas sobre o diagnóstico e o tratamento da hemofilia, incluso o manexo de complicacións musculoesqueléticas e inhibidores, actualizacións sobre diagnóstico de laboratorio e valoracións xenéticas, así como novas recomendacións sobre valoración de resultados. Aínda que a publicación está dirixida principalmente a profesionais da saúde, estas guías tamén poden ser moi útiles para pacientes e organizacións sociais que apoian a pacientes con hemofilia.

https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1967.pdf